Nadir görülen bir hastalık olan Spinal müsküler atrofi (SMA), merkezi sinir sistemini ve iskelet kas sistemini etkileyen kalıtsal bir nöron hastalık olarak tanımlanıyor. Dünyanın en pahalı tedavisine sahip olan SMA’nın adı, ailelerin çocuklarının tedaviye erişebilmesi için düzenlediği bağış kampanyalarıyla duyulmaya devam ediyor. Hastalığın tedavisinde kullanılan 3 tür ilaç var: Spinraza, Zolgensma, Risdiplam...
Aileler yüzde 90 civarında olumlu etki ettiği söylenen, fiyatı 2 milyon civarında olan Zolgensma adlı ilaca ulaşmak için kampanyalar düzenlerken İngiltere'de ulusal sağlık sistemi, SMA hastalarına evde alabilecekleri Risdiplam adlı ilacı ücretsiz verme kararı aldı. Bugüne kadar yapılan deneylerde, günde bir kere ağız yoluyla alınan ilacın kas hareketleri ve kontrolünü geliştirdiği görüldü. İlacın diğerlerinden farklı olmasının nedeni bir enjeksiyona gerek olmaması ve tedavinin evde yapılabilmesi. Risdiplam vücutta, SMA hastalarının üretemediği bir proteinin çoğalmasını sağlıyor. Bu ilaç sayesinde sinir hücrelerinin hayatta kalma şansının artacağı ve hastalığın ilerlemesinin yavaşlayacağı umuluyor.
AİLELER ZAMANLA YARIŞIYOR
Türkiye’de tam sayıları belli olmamakla birlikte bin 619 SMA hastasının olduğu tahmin ediliyor. Ülkede bulunmayan ve uygulanabilmesi için çocuğun 2 yaşından küçük veya 21 kilodan az olması gereken Zolgensma adlı ilaca ulaşmak için aileler zamanla yarışıyor. Sadece Spinraza adlı ilaç SGK tarafından karşılanırken hastalar belli kriterlere tabi tutularak bu ilaçtan faydalanabiliyor.
Birgün'den Dilara Şimşek'in haberine göre; SMA Benimle Yürü Derneği Yönetim Kurulu Üyesi Arzu Şahin, Spinraza’ya ulaşımda ciddi sıkıntıların olduğunu vurguluyor. Kritersiz ve daha kolay yolla ilaca erişim konusunda taleplerine yetkililerin bir an önce cevap vermesini talep eden Şahin, yaşanan sorunları şöyle anlatıyor:
“Türkiye’de uygulanan tek tedavi Spinraza. İlaca erişim konusunda bazı sıkıntılar var. Kriterler bulunuyor. Hastaların tedaviyle birlikte gelişimlerini gözlemlemek için bir takım testler yapılıyor. Bu testlerde belli puanı geçmesi bekleniyor hastanın. Ancak özellikle pandemi dönemiyle birlikte fizyo terapi imkanlarının yetersizliği, fizik tedavi merkezlerine gidemediler. 3 puan artış beklenen hasta 2 puan artış sağlamışsa 1 puandan dolayı tedavisi sonlanıyor.”
Risdiplam’ın ülkede yurtdışı ilaç listesine girdiğini anca henüz SGK tarafından ödeme kapsamına alınmadığını dile getiren Şahin, “Bununla ilgili en kısa zamanda Spinraza’yı alamayan hasta grubumuzda bu ilacın onaylanmasını bekliyoruz. Bütün SMA tedavisi ülkemizde olmalı, ancak hangi hasta grubuna hangi tedavinin uygun olacağına doktorlar ve aile birlikte karar vermeli ve ona göre hastaya hangi tedavi uygunsa o sunulmalı” diyor.
MEDİKAL MALZEMELER AİLELERE BÜYÜK YÜK
Şahin, SMA hastaları ve aileleri için bir diğer büyük sorunun ise medikal malzemelere ulaşım olduğunu söylüyor: 'Özellikle dövizin bu kadar yükselmesiyle ailelerin sırtına artı yük bindirdi. Medikal malzemeler hastalar için çok önemli malzemeler. SGK tarafından ödenmiyor, bazı malzemeler SGK tarafından çok cüzi miktarda ödeniyor. Aileler üzerinde ciddi yük var. SMA hastalarının bütün medikal cihazlardan ücretsiz faydalanmalı.”
'VERİLEN SÖZLER YİNE TUTULMADI'
Ekim ayı başında SGK tarafından Spinraza ilacına erişimde kriterlerde yumuşama yapılacağına dair bir duyuru yapıldığını hatırlatan Şahin, sözlerini şöyle sonlandırıyor:
“SMA hastalarının tedaviye erişimi konusunda 31 Aralık’a kadar eski raporları geçerli olacak, tekrar rapor çıkarmak, hastanede süren testlere girme sıkıntısı yaşamayacaklar’ açıklaması yapıldı. Fakat uygulama olmadı, hastanelere bilgi verilmediği için hastalarımız yine bir sonraki dozları için fizik tedavi, ortopedi, nöroloji bölümlerinde özellikle cihazlı bebeklerimiz sıra gelmesini bekledi. Kritersiz ve daha kolay yolla ilaca erişim konusunda taleplerimize cevap verilsin.”
